国信证券股份有限公司方博陈龙
最近几年来，细胞和基因治疗产业作为生物医药领域极具发展潜力的赛道之一，是全球多个国家重点扶持的新兴科技领域，也是生物医药技术和资本关注的焦点与传统的小分子药物和抗体药物相比，细胞和基因治疗具有底层原理优势，有望引领生物医学革命，推动投融资热潮
细胞和基因治疗推动生物医药产业革命
根据Jost Sullivan的统计，到2021年底，美国FDA已经批准了20种细胞和基因治疗产品，包括嵌合抗原受体T细胞免疫治疗，干细胞治疗，溶瘤病毒治疗和基因治疗除了干细胞治疗，市场上还有8种基因治疗药物，包括5种CAR—T，2种病毒载体治疗和1种溶瘤病毒治疗中国已经批准了两种CAR—T细胞疗法的上市
目前，世界和中国的细胞与基因治疗临床项目数量正在快速增加，未来五年有望迎来大规模上市期据《柳叶刀血液学》报道，截至2022年6月30日，已有超过2000项CAR—T细胞疗法的临床试验在ClinialTrials.gov注册在东亚的临床试验中，有596例来自中国截至2022年7月，中国临床试验注册中心已注册了230项CAR—T细胞临床试验CAR—T细胞治疗可能成为中国细胞治疗领域赶超的重要方向细胞疗法为难治性疾病的治疗提供了新的选择，并能带来长期疗效与传统药物相比，它具有独特的作用机制展望未来，细胞和基因治疗将引领生物医学的新革命
细胞和基因治疗产业的市场规模和投融资趋势
根据约斯特沙利文数据的统计预测，2016年至2020年，全球细胞和基因治疗市场将从5000万美元增长至20.8亿美元，复合增长率为153%据预测，未来细胞和基因治疗的市场规模仍将保持快速增长的趋势预计2025年全球整体市场规模为305.4亿美元，2020—2025年全球细胞和基因治疗市场复合增长率为71%其中，中国细胞和基因治疗市场规模保持快速增长趋势2025年整体市场规模为25.9亿美元，2020—2025年中国细胞和基因治疗市场复合增长率为276%
据美国再生医学联盟和动脉网统计，全球和中国细胞与基因治疗投融资持续火热细胞和基因治疗领域的全球融资总额从2017年的约76亿美元大幅增长至2021年的约225亿美元，复合增长率为31%中国细胞与基因治疗领域的融资交易显示，2021年细胞与基因治疗领域融资总额约为100亿元，2016—2021年复合增长率为79%
从市场规模和投融资趋势来看，当前细胞和基因治疗因其优异的临床数据，继续推动投融资热潮，引领生物医药行业的持续变革。
中国细胞和基因治疗的现状与展望
最近几年来，中国在细胞和基因治疗领域取得了蓬勃发展，细胞治疗的大量临床试验，研究人员在产品开发和临床前研究方面取得了重要进展根据《柳叶刀血液学》的数据，截至2022年底，中国32家生物制药公司的73种CAR—T细胞相关研究新药已提交国家医疗产品管理局，其中36种获准进行人体临床试验急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤是CAR—T细胞最常见的临床指征之一两种抗CD19 CAR—T细胞产品分别于2021年6月和7月通过NMPA检查，并已商业化用于治疗血肿
2018年，我国开始加强细胞与基因治疗，生物安全等领域的技术指导和法律法规的制定，已基本形成完善的细胞与基因治疗产业监管政策自2022年以来，国家政策对细胞和基因治疗领域表现出持续的关注在监管规范和政策的支持下，我国细胞和基因治疗领域将迎来蓬勃发展，国内生物医药产业的整体创新能力和前沿影响力将进一步提升
未来，在政策和资本的不断推动下，预计我国细胞和基因治疗产业将快速发展，并推动医药行业不断改革。
未来可期，产业发展仍需继续艰难。
总的来说，细胞和基因治疗将是引领生物医药产业新一轮变革的重要方向，也是资本市场投融资的热点在国家政策和资本的加持下，中国细胞和基因治疗产业取得长足进步，有望实现弯道超车但目前细胞和基因治疗仍存在治疗费用高，适应证有限等一系列问题，产业发展仍需时间继续攻坚
